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基因治療：沒有讓人絕望的探索
閱讀：440 發布時間：2012-9-10 基因治療實現產業化的路徑十分漫長和曲折。如果沒有企業家的堅持，沒有投資者的耐心，基因治療領域可能很難走到今天。 任何新生事物和革命性的成果，都必須經歷非常艱辛的產業化過程。在生物技術領域，無論是基因治療、干細胞或RNA干擾，都曾經歷令人興奮的快速進展和突破，但在大規模臨床試驗中，先后遇到許多困難、挫折和挑戰。zui大的障礙是EMA和FDA沒有批準這類產品的先例，過往的痛苦經歷和教訓讓藥物監管當局非常謹慎，審查十分嚴格。除了臨床倫理的門檻要過，zui艱難的是必須要有足夠的臨床數據證明基因治療藥物的安全性和臨床療效。 FDA在基因治療藥物的審批上還是比較務實，對于難治型罕見病和疑難絕癥，還是比較通融和靈活，這就給基因治療公司較大的空間。只要專注于取得臨床數據，在安全前提下，FDA總會考慮給予其可批準的機會。 投資者不像當初那么沖動，他們只會對有良好臨床數據的公司進行長期投資，不會被概念所忽悠。好在基因治療的藥物正在逐漸顯示其奇特的療效，盡管只是個案，但積少成多，總會在某些領域獲得突破。 從來沒有讓人絕望的探索。對于從事基因治療的企業家和創業者們而言，誰有意志堅持下去，并不斷創新和探索，誰就會笑到zui后。 保守估計，目前基因治療在研項目或進入臨床小規模試驗的項目有幾十項，雖然比鼎盛期的幾百項少很多，但質量和成功率提高很多。新一輪的投資熱會隨新藥上市再度熱起來，大型藥企業會積極尋求晚期成熟項目的合作機會。過去不碰孤兒藥的企業，如今也會認真考慮這方面的合作開發機會。