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來自6月16日的《科學(xué) - 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志報道說,一項有關(guān)在HIV患者的基因中嵌入ELISA試劑盒新的基因的安全性和功效的新的研究顯示,現(xiàn)在的數(shù)百萬HIV的帶原者有一天可以接受組合基因療法的治療。該技術(shù)可能取代目前的大多數(shù)病人所遵循的詳盡的多種藥物的治療方法。(www.biogo.net 生技網(wǎng))
在該項研究中,David DiGiusto及其同僚用基因療法將患者血液細(xì)胞中的一小部分改變成能抵抗HIV的細(xì)胞。文章的作者認(rèn)為,這種技術(shù)也許還能夠延緩或防止患者從HIV帶原者進(jìn)展到全面的AIDS。在人體中加進(jìn)額外的基因序列是有風(fēng)險的,然而這一研究利用一種臨床上的情況來設(shè)計一種可將對受試者的額外風(fēng)險zui小化的試驗。血癌或淋巴瘤在AIDS病人中很普遍。對他們的ELISA試劑盒治療方法常常是用化療方法清除他們的有病的骨髓,接著再移植他們自己的(從前保留下來的)健康血細(xì)胞。
由于在本研究中的患者將會接受他們自己血細(xì)胞的移植,因此研究人員能夠?qū)⒁环N攜帶有ELISA試劑盒抗HIV基因的慢病毒載體加入到4個病人的一些血細(xì)胞之中,這些血細(xì)胞連同那些正常的移植細(xì)胞被移植到病人的體內(nèi)。該載體一旦進(jìn)入細(xì)胞之中,它就開始產(chǎn)出武裝了三種不同武器以防止HIV病毒復(fù)制的RNA分子。令人感到鼓舞的是,這些病人中沒有一人出現(xiàn)中毒的體征,而來自所有4位病人的血細(xì)胞都含有移植的抗HIV基因的跡象,而其數(shù)量在18個月后在2位病患中還有所增加。更令人感到有希望的是,在移植之后的長達(dá)2年的時間中,那些血細(xì)胞還在表達(dá)這些抗HIV的基因。
這些結(jié)果表明,這一術(shù)療看來是安全的,而那些通過基因療法而給予細(xì)胞的病人體外的新的遺傳物質(zhì)一旦植入后就能夠存活下來。但是,艱難的障礙仍然存在,科學(xué)家們現(xiàn)在必須確認(rèn),那些接受了保護(hù)性基因的細(xì)胞仍然是有功能的,并且不會被機(jī)體摧毀。下一個挑戰(zhàn)是確保這些干細(xì)胞開始分裂,而且它們的后代攜帶并能使用這些抗HIV的保護(hù)性基因。一則相關(guān)的Perspective對這些發(fā)現(xiàn)對HIV/AIDS研究具有什么意義做了討論。
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