徠卡顯微系統(上海)貿易有限公司
免費下載病例研究《術中OCT光學相干斷層掃描輔助基因治療》
檢測樣品:顯微手術
檢測項目:顯微手術
方案概述:在2018年9月26日至2020年3月26日期間,對在辛辛那提眼科研究所(CEI)或辛辛那提兒童醫學中心(CCHMC)接受基因增強療法手術的患者的所有眼睛進行了回顧性連續病歷審查,無論手術中是否使用術中OCT。
基因增強療法是一種眼部基因轉移方法,用于治療當存在遺 傳性疾病時,由于功能蛋白表現不足而導致的常染色體隱性 或X連鎖性視網膜營養不良。1,2對于視網膜營養不良,遺傳 缺陷會導致特定的視覺障礙(例如,先天性色覺缺陷、全色 盲、先天性靜止性夜盲等)和/或視網膜退化(例如,光感 受器營養不良、黃斑營養不良、脈絡膜營養不良和玻璃體視 網膜綜合征)。當沒有顯性負性競爭或沉默效應時,治療載 體的轉染可以恢復一個或多個組織表現功能性蛋白產物的能 力,這可以恢復視覺功能或防止解剖學惡化。3,4已經嘗試了 多種眼部基因轉移方法,包括玻璃體內、脈絡膜上和視網膜 下,這些方法的適用性取決于載體對目標組織的可及性和趨 向性、期望治療區域的位置、大小和分布、對非目標轉染的 擔憂,以及利用眼睛的免疫特權以防止有害的醫源性炎癥反 應的必要性。
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